Quando viene sperimentato un potenziale nuovo farmaco, viene prima testato scrupolosamente in laboratorio ("studi preclinici"). Viene poi somministrato a un numero ridotto (in genere 20-100) di volontari sani sotto stretto monitoraggio per rilevare eventuali rischi per la sicurezza ("Fase 1").
Al completamento della Fase 1, il farmaco in via di sperimentazione viene somministrato a un gruppo di pazienti affetti dalla patologia (in genere poche centinaia) per trovare la dose migliore e studiarne gli effetti ("Fase 2"). Se vi sono prove chiare che il farmaco è efficace e non causa problemi significativi per la sicurezza, viene pianificato uno studio più ampio ("Fase 3"). Solo un terzo dei potenziali farmaci raggiunge la Fase 3.
Gli studi della Fase 3 spesso coinvolgono centinaia, talvolta migliaia, di partecipanti in numerosi paesi. Se i risultati dimostrano che il potenziale nuovo farmaco è utile con effetti collaterali considerati accettabili (i benefici devono sempre superare i rischi), le autorità preposte al rilascio delle licenze come l'EMA lo approveranno in modo che i medici possano prescriverlo regolarmente. Solo il 10% dei farmaci in via di sperimentazione passa dalla Fase 1 all'approvazione.1
Una volta ottenuta l'approvazione, gli studi di Fase 4 (che in genere coinvolgono molte migliaia di pazienti e possono essere studi clinici o studi osservazionali) hanno lo scopo di accertare quanto sia efficace il farmaco in un panorama più ampio e quanto lo sia rispetto a opzioni esistenti.
Protocolli, sponsor e ricercatori degli studi clinici
Ogni studio clinico viene condotto nel rispetto di un protocollo, ovvero un documento dettagliato che descrive il motivo per cui viene condotto lo studio, il modo in cui verrà condotto, il tipo di persone idonee a parteciparvi (e cosa dovranno fare), i test che verranno eseguiti e quanto durerà lo studio.
Il protocollo è preparato dallo sponsor dello studio, in genere un'organizzazione accademica o commerciale che ha la responsabilità di gestire e spesso finanziare lo studio e assicurarsi che venga gestito in conformità agli standard e alle normative rilevanti.
Lo sponsor è anche responsabile di nominare i ricercatori dello studio, in genere medici di uno o più ospedali, centri medici o cliniche. Questi medici sono in genere specializzati nella condizione oggetto di studio. Per la conduzione dello studio, coinvolgeranno le proprie equipe di infermieri, farmacisti e altri operatori.