Sebbene non esistano garanzie che un farmaco sperimentale sia efficace (e spesso non tutti i partecipanti allo studio lo ricevono), uno studio clinico può essere visto come un'opzione importante se non esistono trattamenti per una particolare condizione o se quelli attualmente disponibili si sono rivelati inefficaci. Questo è vero soprattutto in determinati campi della medicina come quello oncologico.
Non tutti gli studi clinici sono focalizzati su nuovi farmaci, alcuni intendono esplorare nuovi usi di farmaci esistenti o testare altre teorie per migliorare l'assistenza sanitaria. Alcune persone partecipano a studi come questo perché hanno un interesse personale specifico nella domanda a cui la ricerca sta cercando di rispondere.