Każde badanie potencjalnego nowego leku zaczyna się od dokładnego przetestowania go w laboratorium („badanie przedkliniczne”). Następnie lek jest podawany niewielkiej liczbie zdrowych ochotników (zwykle 20–100 osób) w ściśle kontrolowanych warunkach w celu wykrycia wszelkich ewentualnych zagrożeń dla bezpieczeństwa („Faza I”).
Jeśli faza I zostanie ukończona z powodzeniem, lek eksperymentalny podaje się grupie pacjentów z właściwym schorzeniem (zazwyczaj kilkuset osobom), aby ustalić najodpowiedniejszą dawkę i dokładnie przyjrzeć się działaniu leku („Faza II”). Jeśli są wyraźne oznaki, że lek może przynosić korzyści i nie powoduje żadnych istotnych problemów z bezpieczeństwem, planuje się większe badanie („Faza III”). Tylko około jednej trzeciej potencjalnych nowych leków osiąga fazę III.
W badaniach fazy III często biorą udział setki, a czasem tysiące uczestników z kilku krajów. Jeśli wyniki wykażą, że potencjalny nowy lek jest pomocny, a jego skutki uboczne zostaną uznane za akceptowalne (korzyści powinny zawsze przewyższać ryzyko), istnieje duże prawdopodobieństwo, że organy regulacyjne, takie jak Europejska Agencja Leków (EMA) dopuszczą lek, aby lekarze mogli go przepisywać w ramach standardowej opieki. Tylko około 10% leków eksperymentalnych przechodzi cała drogę od fazy I do dopuszczenia do obrotu.1
Po dopuszczeniu do obrotu można przeprowadzić badania fazy IV (w których zwykle biorą udział tysiące pacjentów i które mogą być badaniami klinicznymi lub obserwacyjnymi), aby sprawdzić, na ile dobrze lek działa w szerszej populacji i na ile jest pomocny w porównaniu z wcześniej dostępnymi możliwościami leczenia.
Protokoły badań klinicznych, sponsorzy i badacze
Każde badanie kliniczne jest prowadzone zgodnie z protokołem, który jest szczegółowym dokumentem opisującym przyczyny prowadzenia badania, sposób, w jaki będzie prowadzone, typ osób, do których jest skierowane (oraz co będą musiały robić), badania, jakie będą wykonywane oraz jak długo będzie ono trwało.
Protokół jest przygotowywany przez sponsora badania, czyli najczęściej organizację akademicką lub komercyjną, która bierze odpowiedzialność za zarządzanie badaniem, a często też za jego finansowanie, oraz zapewnia, że jest ono prowadzone zgodnie z wszelkimi regulacjami i standardami.
Sponsor odpowiada również za wyznaczenie badaczy, którzy zwykle są lekarzami pracującymi w jednym lub kilku szpitalach, ośrodkach klinicznych, czy przychodniach. Lekarze ci zazwyczaj są specjalistami od schorzenia, którego badanie dotyczy. Angażują oni zwoje własne zespoły pielęgniarek, farmaceutów oraz innych członków personelu do prowadzenia badania.