Chociaż nigdy nie ma gwarancji, że lek eksperymentalny przyniesie korzyści (a często nie wszyscy uczestnicy badania go w ogóle otrzymają), badanie kliniczne może być postrzegane jako szansa, jeśli na dane schorzenie nie ma dostępnych terapii lub jeśli dostępne metody leczenia okazały się nieskuteczne. Jest tak zwłaszcza w niektórych dziedzinach medycyny, na przykład onkologii.
Nie wszystkie badania kliniczne mają na celu ocenę nowych leków – w niektórych oceniane są potencjalne nowe zastosowania istniejących już leków lub sprawdzane są teorie dotyczące udoskonalania opieki medycznej. Niektórzy ludzie decydują się na udział w takich badaniach, ponieważ uzyskanie odpowiedzi na pytania zadane w badaniu leży w ich osobistym interesie.