Cuando se investiga un posible medicamento nuevo, primero se evalúa cuidadosamente en laboratorios (ensayos “preclínicos”). Luego se le proporciona a un número reducido de voluntarios sanos (normalmente entre 20 y 100) en condiciones cuidadosamente controladas para poder detectar cualquier problema de seguridad (“Fase I”).
Una vez que se finaliza exitosamente la Fase I, el medicamento en investigación se le proporciona a un grupo de pacientes con la afección relevante (algunos cientos de ellos) para descubrir la mejor dosis y estudiar los efectos cuidadosamente (“Fase II”). Si se observan signos claros de que el medicamento podría ser beneficioso y no causa ningún problema de seguridad significativo, se planificará un ensayo más amplio (“Fase III”). Solo un tercio de los posibles medicamentos llegan a la Fase III.
Los ensayos de Fase III con frecuencia implican a cientos, e incluso a miles, de participantes de diversos países. Si los resultados demuestran que el posible medicamento nuevo es útil y sus efectos secundarios se consideran aceptables (los beneficios siempre deben superar a los riesgos), las autoridades pertinentes, como la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, European Medicines Agency), probablemente aprueben el medicamento para que los médicos los receten en la atención habitual. Aproximadamente, solo el 10 % de los medicamentos en fase de investigación pasan de la Fase I a la aprobación.1
Después de la aprobación, se pueden llevar a cabo ensayos de Fase IV (que suelen involucrar a varios miles de pacientes y pueden ser ensayos clínicos o estudios observacionales) para evaluar el grado de funcionamiento del medicamento en el resto del mundo y su utilidad en comparación con las opciones existentes.
Protocolos, promotores e investigadores en los ensayos clínicos
Cada ensayo clínico se ejecuta conforme a un protocolo, el cual se encuentra en un documento detallado que describe el motivo para llevar a cabo el ensayo, la forma en que se realizará, el tipo de gente adecuada para él (y qué deberán hacer), las pruebas que implica y cuánto tiempo durará el ensayo.
El promotor del ensayo es quien prepara el protocolo y normalmente se trata de una organización académica o comercial que se responsabiliza del manejo, y con frecuencia la financiación, del ensayo y se asegura de que se ejecute de conformidad con todas las normas y los estándares relevantes.
El promotor también es responsable de asignar a los investigadores del ensayo, quienes normalmente son médicos que trabajan en uno o más hospitales, centros médicos o consultorios. Estos médicos suelen ser expertos en la afección que se está evaluando. Participarán con sus propios equipos de enfermeros, farmacéuticos y otro tipo de personal durante la celebración del ensayo.