Wenn ein neues Arzneimittel untersucht wird, wird es immer zuerst in Laboren (Zellorganelen, Tieren) gründlich getestet („präklinische“ Studien). Danach wird es einer kleinen Anzahl (üblicherweise 20 bis 100) gesunder (Ausnahme sind Krebs- und HIV-Studien) Freiwilliger unter kontrollierten Bedingungen verabreicht, um Sicherheits- und Wirksamkeitsprobleme früh festzustellen („Phase I Studien“).
Sobald eine Phase I Studie erfolgreich abgeschlossen wurde, wird das in der Erprobung befindliche Arzneimittel einer Gruppe an Patienten mit der entsprechenden Erkrankung verabreicht (üblicherweise einigen Hunderten), um die beste Dosis zu finden und die Wirkungen sorgfältig zu untersuchen („Phase II“). Wenn es eindeutige Anzeichen gibt, dass die Medikation möglicherweise von Nutzen ist und keine signifikanten Sicherheitsrisken verursacht, wird eine größere Studie („Phase III“) geplant. Nur etwa ein Drittel der potenziellen Arzneimittel erreicht die Phase III.
Phase-III-Studien umfassen Hunderte und manchmal sogar Tausende von Teilnehmern in mehreren Ländern. Wenn die Ergebnisse zeigen, dass das potenzielle neue Arzneimittel sicher und wirksam ist und seine Nebenwirkungen als akzeptabel gelten (der Nutzen sollte immer die Risiken überwiegen), ist es wahrscheinlich, dass Zulassungsbehörden wie die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) das Arzneimittel für Ärzte zur Verschreibung in der routinemäßigen Versorgung zulassen. Nur etwa 10 % der in der Erprobung befindlichen Arzneimittel schaffen es von der Phase I Studie bis zur Zulassung. 1
Nach der Zulassung können Phase-IV-Studien (die üblicherweise mehrere tausend Patienten umfassen) dabei helfen eine bessere Einschätzung zu erhalten wie gut das Arzneimittel in verschiedenen Bevölkerungspopulationen wirkt und wie hilfreich es ist im Vergleich zu bestehenden Optionen.
Klinische Prüfpläne, Sponsoren und Prüfärzte
Jede klinische Studie wird gemäß eines Prüfplans (Studienprotokoll) durchgeführt, bei dem es sich um ein detailliertes Dokument handelt, das den Grund für die Durchführung der Studie, die Art der Durchführung, die Art der geeigneten Personen (und die Erwartungen an Sie), die durchzuführenden Tests und die Dauer der Studie beschreibt.
Der Prüfplan wird vom Sponsor der Studie vorbereitet, bei dem es sich für gewöhnlich um eine akademische Organisation oder Pharma Unternehmen handelt. Diese hat die Verantwortung für die Verwaltung und oft die Finanzierung der Studie und die Sicherstellung übernimmt, dass die Studie in Übereinstimmung mit allen relevanten Regulierungen und Gesetzen durchgeführt wird.
Der Sponsor ist außerdem verantwortlich für die Ernennung der Prüfärzte, bei denen es sich für gewöhnlich um Ärzte in einem oder mehreren Krankenhäusern, medizinischen Zentren oder Praxen handelt. Diese Ärzte sind für gewöhnlich Experten im Bereich der untersuchten Erkrankung. Das Studienteam umfasst, Ärzte, Pflegekräfte, Apotheker und anderes Personal.