1: Einschließen einer Kontrollgruppe

Das Herzstück aller interventionellen klinischen Studien ist der Gedanke, eine bessere Therapie zu etablieren. In den meisten Fällen möchten Forscher durch einen Vergleich herausfinden, was mit einer Personengruppe, die ein potenzielles neues Arzneimittel oder Medizinprodukt oder Verfahren erhält, im Vergleich mit einer Personengruppe die dies nicht erhält.

  • Die älteste Evidenz dieser Art von Vergleich wurde ca. 500 v. Chr. im Alten Testament beschrieben. Nebukadnezar, der König von Babylon, glaubte, dass eine Ernährung aus Fleisch und Wein gut für die Gesundheit ist; gemäß Buch Daniel hat er dies getestet, indem er Daniel und seinen Brüdern zehn Tage lang Gemüse und Wasser gab. Als er herausgefunden hatte, dass sie deutlich gesünder waren als seine eigenen Männer, änderte er seine Ansicht hinsichtlich Ernährung.
  • Einem schottischen Arzt namens James Lind wird die Durchführung der ersten ordnungsgemäß aufgezeichneten klinischen Studie im Jahr 1747 zugeschrieben. Bei seiner Arbeit als Chirurg auf einem Schiff bemerkte er einen hohen Anteil einer tödlichen Erkrankung namens Skorbut unter der Besatzung. Damals war nicht bekannt, dass Skorbut durch Vitamin-C-Mangel verursacht wird. Dr. Lind teilte die an Skorbut erkrankten Matrosen in kleine Gruppen auf. Alle erhielten die gleiche grundlegende Ernährung, jede Gruppe hat jedoch ein weiteres Getränk oder Nahrungsmittel erhalten. Es wurde schnell klar, dass die Männer, die Orangen und Zitronen erhalten hatten, sich schneller erholten, während dies bei den anderen nicht geschah.

Bei moderner klinischer Forschung ist es wesentlich sicherzustellen, dass bei der Anwendung einer potenziell neuen Behandlung alle Auswirkungen auf die Gesundheit der Teilnehmer wirklich von der Behandlung hervorgerufen wurden. Mitunter fühlen sich Personen besser (oder schlechter) aufgrund des natürlichen Verlaufs ihrer Erkrankung im Laufe der Zeit. Deswegen müssen viele klinische Studien eine „Kontrollgruppe“ haben.

Teilnehmer in der Kontrollgruppe erhalten nicht das in der Erprobung befindliche Arzneimittel; davon abgesehen, erhalten sie jedoch die gleiche Versorgung wie die anderen Teilnehmer. Am wichtigsten ist, dass kein Studienteilnehmer benachteiligt wird, da die Forscher zu Beginn der Studie noch nicht wissen, ob die neue Behandlung besser sein wird als die vorhandene Therapie.

2: „Verblindung“ und „Placebo“

Bei Verblindung handelt es sich um ein Verfahren, bei dem einer oder mehreren Parteien in einer Studie vorenthalten wird, zu welchen Behandlungsarmen die Teilnehmer zugewiesen wurden – in anderen Worten, welche Behandlung erhalten wurde.

Die Verblindung ist ein wichtiger Aspekt aller Studien, der bewusste und unbewusste Verzerrungen im Design und bei der Durchführung einer klinischen Studie vermeiden und verhindern soll.

Verblindung zur Vermeidung von Verzerrungen

Die verschiedenen Parteien, die an einer klinischen Studie beteiligt sind, sind allesamt mögliche Quellen einer Verzerrung, einschließlich:

des behandelten Patienten,
des klinischen Personals, das die Behandlung verabreicht,
des Arztes, der die Behandlung beurteilt,
des Teams, das die Ergebnisse auswertet.

All diese Parteien können verblindet werden, um Objektivität sicherzustellen.
Arten von Verblindung

Eine klinische Studie wird als „einfachblind“ bezeichnet, wenn nur eine Partei verblindet wird, in der Regel die Teilnehmer. Wenn sowohl die Teilnehmer als auch das Studienpersonal verblindet sind, wird sie als Doppelblindstudie bezeichnet. Bei Dreifachblindstudien wird die Verblindung noch auf die Datenanalysten ausgeweitet. Eine Studie, in der keine Verblindung stattfindet un

  • Das Konzept eines Placebos wurde erstmalig im Jahr 1863 vorgestellt, als der US-amerikanische Arzt Austin Flint eine klinische Studie geplant hatte, in der eine „Dummy“-Behandlung mit einer Behandlung mit Wirkstoff verglichen wurde. In seiner Studie, die sich auf Patienten mit Rheuma konzentrierte, wurde einigen Teilnehmern ein Kräuteressenz anstelle des gängigen Heilmittels gegen Rheuma verabreicht.
  • Die erste doppelblinde Studie wurde im Jahr 1943 im Vereinigten Königreich in einem Versuch durchgeführt, eine mögliche Behandlung gegen grippale Infekte zu testen. In dieser landesweiten Studie wurden über tausend britische Büroangestellte und Fabrikarbeiter mit grippalen Infekten aufgenommen – eine ziemlich schwierige Mission zu Kriegszeiten.

3: „Randomisierung“

Die Zuweisung von Teilnehmern zu einer Gruppe ist ein weiteres Grundprinzip des klinischen Studiendesigns. Wenn Forscher frei auswählen könnten, welche Teilnehmer die potenzielle neue Behandlung erhalten, besteht die natürliche Tendenz, sie Personen zuzuweisen, von denen sie glauben, dass sie davon am meisten profitieren werden. Ein persönliches Urteil beim Vorschreiben dieser Entscheidung zu erlauben, würde bedeuten, dass die Gruppe, die die Behandlung erhält, wahrscheinlich von Anfang an im Vorteil wäre und die Ergebnisse der Studie wären verfälscht.

Die beste Methode, um einen gerechten Vergleich zu erreichen, ist die Zuteilung von Teilnehmern in die Gruppen per Zufallsverfahren (wie beim Werfen einer Münze). Heute wird dieser Prozess der „Randomisierung“ von einem Computer durchgeführt. An der Teilnahme interessierten Personen wird mitgeteilt, dass eine Möglichkeit (häufig von 50 %) besteht, dass sie der Kontrollgruppe zugewiesen werden. Es ist wichtig zu verstehen, dass die Zuweisung in die Kontrollgruppe nicht unbedingt ein Nachteil ist, und in vielen Studien ist es Teilnehmern in der Kontrollgruppe erlaubt, die echte Behandlung zu testen, wenn die Hauptstudie beendet ist.

  • Die Randomisierung wurde zuerst im Jahr 1948 von Sir Austin Bradford Hill eingeführt, einem englischen Forscher und Statistiker. In einer Studie mit Patienten mit der Lungenerkrankung Tuberkulose entschied Bradford Hill mithilfe einer Tabelle mit zufälligen Zahlen, ob Patienten mit dem Antibiotikum Streptomyzin plus Bettruhe oder Bettruhe allein behandelt werden sollten. Die Prüfärzte wussten nicht, welcher Patient welche Behandlung erhielt; die Informationen befanden sich in verschlossenen Briefen.

4: Die randomisierte, kontrollierte, doppelblinde klinische Studie – und noch mehr

Die drei Grundprinzipien des klinischen Studiendesigns (Randomisierung, einschließlich einer Kontrollgruppe und Verblindung von sowohl Patienten als auch Ärzten) hat zum Konzept der „randomisierten, kontrollierten, doppelblinden Studie“ geführt, das allgemein als der beste Weg für qualitativ hochwertige, verlässliche Ergebnisse angesehen wird, dass ein potenzielles neues Arzneimittel wirksam und sicher für die Anwendung bei einer bestimmten Erkrankung ist.

Es werden allerdings viele andere Forschungsmethoden zunehmend verwendet, um weitere Nachweise zur Verwendbarkeit von neuen und bestehenden Behandlungen zu erbringen. Das aktuelle digitale Zeitalter hat neue Wege für „reale“ Nachweise eröffnet, die Einblicke in bestimmte Gesundheitsansätze von Patienten in der routinemäßigen medizinischen Praxis einschließen. 

Fortschritte im Bereich der Technologie haben außerdem das Konzept von „Big Data“ eingeführt, bei den Informationen über eine große Anzahl von Personen gesammelt und von künstlicher Intelligenz (KI) ausgewertet werden. Diese helfen bei der Erzeugung eines vollständigeren Bildes des Gesamtwerts von entstehenden und aktuellen medizinischen Behandlungen.

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