Auch wenn es niemals eine Garantie gibt, dass ein in der Erprobung befindliches Arzneimittel von Nutzen sein wird (und häufig erhalten es nicht alle Studienteilnehmer), können klinische Studien als eine wichtige Option angesehen werden, wenn keine Behandlungen für eine bestimmte Erkrankung vorhanden sind oder wenn aktuell verfügbare Behandlungen nicht gewirkt haben. Dies gilt besonders in bestimmten medizinischen Feldern wie Krebs.
Nicht alle klinische Studien untersuchen potenzielle neue Arzneimittel – einige untersuchen potenzielle neue Anwendungen von bestehenden Arzneimitteln oder sie prüfen andere Theorien zur Verbesserung der Gesundheitsversorgung. Einige Personen nehmen an solchen Studien teil, weil sie ein besonderes persönliches Interesse haben, die die Forschung zu beantworten versucht.