Når et potentielt nyt lægemiddel bliver undersøgt, bliver det altid først testet grundigt i laboratorier ("prækliniske" forsøg). Derefter bliver det givet til et lille antal (typisk 20-100) raske frivillige under omhyggeligt kontrollerede forhold for at registrere eventuelle sikkerhedsproblemer ("fase 1").
Når fase 1 er gennemført, bliver forsøgslægemidlet givet til en gruppe patienter med den relevante lidelse (typisk et par hundrede) for at finde den bedste dosis og undersøge virkningen tæt ("fase 2"). Hvis der er klare tegn på, at lægemidlet kan være fordelagtigt og ikke giver nogen væsentlige sikkerhedsproblemer, bliver der planlagt et større forsøg ("fase 3"). Kun omkring en tredjedel af potentielle lægemidler når til fase 3.
Fase 3-forsøg involverer ofte flere hundrede og sommetider flere tusinde deltagere i flere forskellige lande. Hvis resultaterne viser, at det potentielle nye lægemiddel virker, og at dets bivirkninger anses for at være acceptable (fordelene skal altid være større end risiciene), vil licensmyndigheder som f.eks. Det Europæiske Lægemiddelagentur (EMA) sandsynligvis godkende lægemidlet, så læger kan ordinere det i rutinemæssig sundhedspleje. Kun omkring 10 % af forsøgslægemidler når hele vejen fra fase 1 til godkendelse.1
Efter godkendelse kan der blive foretaget fase 4-forsøg (som typisk involverer mange tusinde patienter og kan være kliniske forsøg eller observationsstudier) for at se, hvor godt lægemidlet fungerer i det større samfund, og hvor virkningsfuld det er i forhold til eksisterende muligheder.
Protokoller, sponsorer og investigatorer til kliniske forsøg
Alle kliniske forsøg afvikles i henhold til en protokol, som er et detaljeret dokument, der beskriver årsagen til at afvikle forsøget, den måde det afvikles på, den type mennesker det er velegnet til (og hvad de skal gøre), de test der skal udføres, og hvor lang tid forsøget skal vare.
Protokollen udarbejdes af forsøgssponsoren, som normalt er en akademisk eller kommerciel organisation, der tager ansvar for at administrere – og ofte finansiere – forsøget og sikre, at det afvikles i overensstemmelse med alle relevante lovbestemmelser og standarder.
Sponsoren er også ansvarlig for at udpege forsøgets investigatorer, som normalt er læger på et eller flere hospitaler, medicinske centre eller klinikker. Disse læger er normalt eksperter i den lidelse, der undersøges. De inddrager deres egne teams af sygeplejersker, farmaceuter og andet personale i afviklingen af forsøget.