Selvom der aldrig er nogen garanti for, at et forsøgslægemiddel vil være fordelagtigt (og ofte vil det ikke være alle forsøgsdeltagerne, der får det), kan et klinisk forsøg ses som en vigtig mulighed, hvis der ikke er nogen eksisterende behandlinger mod en bestemt lidelse, eller hvis de behandlinger, der aktuelt er tilgængelige, ikke har virket. Det gælder især på visse medicinske områder såsom kræft.
Ikke alle kliniske forsøg undersøger potentielle nye lægemidler – nogle undersøger potentielle nye anvendelsesmuligheder med eksisterende lægemidler eller afprøver andre teorier om, hvordan man kan skabe bedre sundhedspleje. Nogle personer tilmelder sig denne form for forsøg, fordi de har en særlig personlig interesse i det spørgsmål, som forskningen søger at finde svar på.